Evaluación de la eficacia de los represores de la proteína priónica con dedos de zinc como agente terapéutico para la enfermedad priónica

La enfermedad priónica puede tratarse o retrasarse eficazmente en animales reduciendo la cantidad de proteína priónica en el cerebro. Datos recientes indican que las proteínas de dedos de zinc (ZFP) diseñadas para desactivar un gen mediante la unión del ADN y la prevención de su transcripción en ARN pueden lograr una reducción potente y duradera de una proteína específica en el cerebro. Nueva estrategia terapéutica en la enfermedad por priones. Pondremos a prueba la capacidad de las ZFP dirigidas al gen de la proteína priónica para reducir los niveles de proteína priónica cerebral y prevenir o tratar enfermedades en ratones infectados con priones. 

Acerca de la investigadora: Sonia Vallabh es co-administra un laboratorio de investigación de priones en el Broad Institute of MIT y Harvard con su esposo, Eric Minikel. Obtuvo su doctorado en Ciencias Biológicas y Biomédicas de la Facultad de Medicina de Harvard en 2019. Sonia y Eric abandonaron sus carreras anteriores para dedicar sus vidas a la investigación biomédica después de enterarse en 2011 de que Sonia había heredado de su madre una mutación que causa enfermedad genética por priones. En el Broad Institute, Sonia trabaja en el descubrimiento de fármacos para la enfermedad por priones, con un enfoque en reducir la cantidad de proteína priónica en el cerebro. También trabaja en biomarcadores y otras herramientas para permitir que los medicamentos sean probados por su capacidad para prevenir o retrasar, así como para tratar, la enfermedad por priones. 

Dr. Kong ha recibido donaciones por parte de:

• The CJD Foundation Grant, contributed by the Families of the CJD Foundation 
• The Diana Hunter Memorial Grant, contributed by The Hunter Family and Byron Jones 
• The Cheryl Molloy Memorial Grant, contributed by Tim Molloy and Family 
• The Lynda Morris Memorial Grant, contributed by David Morris and Family 
• The Daniel Nugent Memorial Grant, contributed by the Highman and Nugent Families 
• The Eugene A. Riedel Memorial Grant, contributed by Jacqueline (Toby) Riedel 
• The Jeffrey A. Smith Memorial Grant, contributed by The Jeffrey and Mary Smith Family Foundation 
• The Strides for CJD Grant, contributed by the Families of the CJD Foundation 
• The Walter Williams Memorial Grant, contributed by Susan and Kyle Williams and the Aarons Law Firm