Evaluación de nuevos fármacos antipriónicos: desde el diseño de fármacos hasta la eficacia terapéutica contra priones humanos in vitro, ex vivo e in vivo

Dra. Ferreira / Ubicación: Rocky Mountain Laboratories, NIH / NIAID 

Año: 2020 

Este proyecto se centra en las pruebas La eficacia de los nuevos medicamentos antiprión diseñados en base a la estructura de un compuesto potencial previamente caracterizado por nuestro grupo (Ferreira et al, 2014; Ferreira et al, 2017) 

Todos estos nuevos compuestos pueden inhibir fuertemente la formación de PrPRes en Células ScN2a infectadas con la cepa de priones RML de roedores Usando RT-QuIC, también hemos podido analizar muestras humanas como fuentes de priones. Hasta ahora, hemos descubierto que la mayoría de los compuestos de nuevo diseño inhiben la formación de fibrillas amiloides en reacciones RT-QuIC sembradas con homogeneizados cerebrales de pacientes con SCJD, GSS y FFI. Nuestro objetivo es probar estos nuevos medicamentos en tejido cerebral humano cultivado en laboratorio (cerebro organoides) infectados con sCJD y, finalmente, para probar la seguridad y la eficacia de los compuestos más prometedores en modelos de ratones infectados con priones.

Acerca de la investigadora: La Dra. Ferreira recibió su doctorado en Ciencias Farmacéuticas de la Universidad Federal de Río de Janeiro, en Brasil. Actualmente ella trabaja como becario postdoctoral en el Instituto Nacional de Alergias y Enfermedades Infecciosas, NIH. Ha dedicado su carrera a investigar nuevas terapias para tratar las enfermedades por priones y, más recientemente, también está interesada en desarrollar herramientas de diagnóstico para detectar enfermedades neurodegenerativas, como el Alzheimer y las enfermedades por priones en las primeras etapas de la enfermedad, donde es más probable que se produzca una intervención terapéutica. 

La exitosa Dra. Ferreira ha recibido donaciones por parte de: 

  • The CJD Foundation Grant, contributed by the Families of the CJD Foundation 
  • The Dora Middendorf Memorial Grant, contributed by Renee Middendorf and Family 
  • The Jeffrey A. Smith Memorial Grant, contributed by The Jeffrey and Mary Smith Family Foundation 
  • The Strides for CJD Grant, contributed by the Families of the CJD Foundation